基因治疗药物检定

基因治疗药物检定（quality control testing of gene therapy product），医学-现代医学-药学领域-〔生物技术与生物制品鉴定〕-治疗用生物制品检定-生物技术药检定-基因治疗药物检定，对基因治疗药物开展的一系列检测实验活动，从而实现对终产品（成品）和生产过程的监测、控制和评估的方法。此法可保证基因治疗药物的安全、有效和质量可控。基因治疗是将外源基因通过基因转移技术将其插入患者的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。基因治疗药物通常由含有基因构建体的载体或递送制剂/系统组成，这些基因构建体被改造来表达特异性的蛋白质或治疗序列，从而对患者的基因序列进行调节、修复、添加或缺失。基因治疗药物的活性物质是核酸序列，或遗传修饰的微生物、病毒或细胞，并可由多种元件组成。截至2019年底，基因治疗药物上市品种只有少数几种，大都处于研发阶段。由于采用载体的不同，可包括病毒、细菌、脂质体、高分子聚合物和细胞等不同的种类，相关的检定方法和要求需要根据不同产品的特点制定。