新型基因治疗策略(novel gene therapy strategies),医学-现代医学-药学领域-生物药物-基因药物-新型基因治疗策略,在传统基因治疗方法的基础上,利用新近发展的精准分子生物学基因工程技术对目标基因进行靶向编辑并使其能够有效表达,进而达到治疗疾病目的的方法。传统基因治疗在肿瘤和遗传性疾病的诊治方面已经取得了突破性的进展,随着技术水平的革新,新型基因治疗策略向着更加精准高效的方向发展,为基因治疗的发展带来了新的希望。已出现的一些新型基因治疗策略主要包括:①信使核酸药物;②siRNA和miRNA的基因调控;③基因编辑技术;④溶瘤病毒等。信使核酸药物主要应用于恶性肿瘤的免疫治疗,已有十余种基于信使核酸的抗肿瘤药物进入临床研究阶段。基因编辑技术对于生物基因组的精准调控能靶向特定疾病的目标致病蛋白,展示了良好的应用前景。溶瘤病毒因其经过特定的基因修饰而无法在正常机体细胞内复制,安全性较高,已有少量产品进入临床试验应用阶段。