信使核酸药物(messenger nucleic acid drug),医学-现代医学-药学领域-生物药物-基因药物-新型基因治疗策略-信使核酸药物,通过病毒或非病毒的方式(如电穿孔、基因枪、脂质体等)将体外合成的特定信使核糖核酸(mRNA)导入患者体内,通过翻译修饰,快速表达治疗所需具有药理活性的目标蛋白质,从而治疗某种疾病的药物。研发简史因mRNA在体外稳定性差,生物利用度低,直到1961年才将其应用于疾病的基因治疗。1990年,成功实现了在小鼠骨骼肌直接注射体外转录的mRNA,并使其编码蛋白在骨骼肌内稳定表达,才首次提出了核酸编码药物的构想。