「2018WFH会议」杨仁池教授专访：如何有效干预血友病抑制物产生

2018年5月20日~24日，世界血友病联合大会（WFH）在苏格兰格拉斯哥市正式召开，会上有多项研究围绕血友病抑制物、血友病预防性治疗等方面内容展开的探索，为此本报特别就以上热点内容对中国医学科学院血液病医院杨仁池教授与首都医科大学附属北京儿童医院吴润晖教授进行采访，以期让广大读者更好地了解当前血友病诊疗领域进展，从而提高临床实践诊疗水平。本文首先带来杨仁池教授关于血友病抑制物的相关论述。

杨仁池教授

探索发病相关因素，有效干预血友病抑制物产生

关注血友病患者抑制剂发展的决定性因素

当前通过多项研究已可以肯定，基因突变是血友病患者发生抑制物的决定性因素，再通过非遗传性诱发因素的作用，共同导致患者发生抑制物。

近两年，意大利研究者发起了全球首个多中心、前瞻性研究，入组患者随机分配至重组产品或血源型产品两组当中，发现重组产品组初治患者的抗体发生率更高。后续研究按照基因突变分成抑制物发生的高危和低危两组，高危组不管是输入血源型产品还是重组产品，抗体发生率基本均在30~40%，而对于基因突变低危组的患者，输入血源性产品抗体发生率为0，输入重组产品抗体发生率仍然为30~40%。

因此，在今后的临床实践当中，希望患者一旦确诊就进行基因突变检测，从初始为患者制定治疗措施时，针对基因突变的类型进行精准干预。低危者可给予血源型产品，高危者为降低病毒感染风险可输注重组产品。

聚焦Ⅷ因子纯度与抑制物发生风险相关性

血管性血友病因子（VW因子）与Ⅷ因子结合后，可能把一些抗原表位给覆盖掉，输入到人体后就不被认为是一个新的抗原，而如果单独的一个Ⅷ因子，这个抗原表位可能导致抗体的产生。

一般正常人Ⅷ因子和VW因子结合，而重组产品只含有Ⅷ因子。但Ⅷ因子在游离状态下，就会被人体清除掉，导致必须要有载体，即与VW因子结合，从而降低它被清除的速度或者减少它被清除的时间。但存在VW因子就意味产品纯度稍低、抗体发生率会低一点，相反纯度太高的发生率会高一些。因此VW因子对Ⅷ因子具有保护作用，至少能降低抗体的产生。

专家简介

杨仁池教授

中国医学科学院血液病医院血栓与止血诊疗中心主任，主任医师，博士研究生导师。

2011-2012年度卫生部有突出贡献专家

现为国家血友病病例信息管理中心负责人

世界血友病联盟国家成员组织（中国）负责人

中华医学会血液学分会止血与血栓学组副组长

全国血友病协作组组长

Haemophila中文版主编、Haemophila编委

以第一作者或通讯作者发表SCI收录论文90篇，先后获得国家科学技术进步奖二等奖、天津市科学技术进步奖一等奖、教育部科技进步二等奖，2010年度天津市劳动模范，天津市第七届“十佳”医务工作者。