代谢组学与药效研究（metabolomic approach to the evaluation of drug efficacy），医学-现代医学-药学领域-药理学与药代动力学-代谢组学-药效研究，采用代谢组学方法研究和评价治疗代谢性疾病的药物药效及药效作用机理。通常情况下，药物作用效果是通过临床常规生理、病理、影像、生化检测指标，或者临床医生观察、观测指标进行评价。但一些疾病没有很好的临床指标进行药效判断，临床药效评价（特别是中药整体药效）十分困难，当这些疾病与代谢异常/紊乱相关时，可以采用代谢组学方法全面检测疾病个体内源性小分子，通过多变量数据分析手段进行整体药效评价，或采用生物标志物方法评价药效。从本质看，几乎所有重要的疾病（如高血压、糖尿病、肿瘤、高血脂、肥胖、内分泌失调）都伴随着机体代谢功能的异常。利用代谢组学方法检测生物体样本，如尿液、血液、组织等，可以揭示各种复杂疾病的代谢功能状态，用于研究和评价药效。