适应性设计

适应性设计（adaptive design），医学-现代医学-预防医学领域-卫生统计学-卫生统计方法-研究设计，在临床试验开始后，根据试验中已经积累的信息，动态修改试验设计的某些方面，而不破坏试验的有效性、科学性和完整性的一种试验设计。动态修改的过程也称为适应性修改过程。在临床试验实施过程中，可作的适应性修改包括：调整样本量、调整组间治疗分配比例、增加治疗组、试验总体设计的调整（如人选/排除标准的改变等）、统计检验方法的变更（如从Log-rank检验变为其他检验）、临床试验结果变量的改变（如临床终点的改变）及试验目的的变化（如非劣效变为优效）等。临床适应性设计的类型主要包括10种，即适应性随机化、成组序贯设计、样本量重估、舍弃劣效处理组、适应性剂量发现、生物标记物适应性设计、适应性治疗转换、假设的适应性设计、Ⅱ～Ⅲ期临床的无缝衔接、多重适应性设计。适应性调整主要遵循以下原则：①随机化原则：关于设计分配方案，一个很具吸引力的想法是使新加人的病例更多地随机分配到优效治疗组。当某治疗组的疗效水平明显高于对照组时，希望通过提高病例分配到该治疗组的分配概率来达到这个目标。