腺病毒相关病毒(adeno-associated virus,AAV)是一类单链线状DNA缺陷型病毒。其基因组DNA小于5 kb,无包膜,外形为裸露的20面体颗粒。AAV不能独立复制,只有在辅助病毒(如腺病毒、单纯疱疹病毒、痘苗病毒)存在时,才能进行复制和溶细胞性感染,否则只能建立溶源性潜伏感染。腺相关病毒载体:现在最常用的腺相关病毒载体是 AAV Helper-Free System,即不需要腺病毒辅助载体的包装系统。腺相关病毒载体是利用天然存在的腺相关病毒某些特性经过基因工程改造后产生的一种可供人工转基因的载体。腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)是简单的非致病性单链DNA病毒,需要辅助病毒参与生活周期,辅助病毒通常为腺病毒(Ad)或者单纯疱疹病毒(HSV)。基因组两端为末端反向重复序列(ITR),中间基因组编码两个蛋白:Cap和Rep。ITRs对于病毒的复制和包装具有决定性作用。Cap蛋白为病毒衣壳蛋白,Rep蛋白参与病毒的复制和整合。AAV能感染多种细胞。Rep蛋白存在时,病毒基因组很容易整合到人类第19号染色体的特异位点:AAVS1位点。