小核酸药物

小核酸药物（small interfering RNA），医学-现代医学-药学领域-生物药物-核酸药物-小核酸药物，一般含有19～30个寡核苷酸的双链区和两端不等的短单链区（经典式小核酸）的药物。也有通过合成或表达形成一个含反向匹配序列的寡核苷酸使之自行折叠成发卡结构的变体（发卡式小核酸）。研发简史小核酸药物是随着1998年美国医学家A.Z.法厄（Andrew Z. Fire，1959～）与美国分子医学专家C.C.梅洛（Craig C.Mello，1960～）发现核酸干扰机制才应运而生的一类核酸药物分子，称small interfering RNA（siRNA）。siRNA最初译为短片段干扰核糖核酸，经过长时间演变，逐渐广泛称为小核酸。全球第一个进入Ⅲ期临床试验的小核酸药物是抗VEGF小核酸药物比瓦西兰（bevasiranib）。该药Ⅲ期临床试验后来失败。全球第一个顺利完成Ⅲ期临床试验的小核酸药物是抗FAP小核酸药物巴替沙兰（patisiran）。