药效标志物（efficacy marker），医学-现代医学-药学领域-药理学与药代动力学-代谢组学-药效研究-药效标志物，通常指药物治疗疾病中，可以表征药物治疗效果、用以了解疾病进展或缓解情况的指标分子/信号物质。这种指标分子/信号物质可能反映了病理细胞或组织的结构和功能变化，也可能反映了某一与病理相关的生化代谢过程的变化。药效标志物可用于判断疾病发展进程、药物效果以及用药的安全性及有效性。药效标志物的发现过程包括信号搜集、实验验证和性能测试。①信号搜集：生物体给药治疗后，各个器官和细胞会发生一系列的生化变化，可从这些生理或代谢变化中寻找与药物治疗产生的效应或与疾病发展阶段的病理特征等相关性较高的信号。②实验验证：常用的验证药效标志物的实验方法包括：组织或体液检查、高效液相色谱（HPLC）、酶联免疫吸附测定（ELISA）、聚合酶链式反应（PCR）等。③性能测试：以药效标志物的敏感性、特异性、准确定和可重复性等为依据，判断药效标志物的应用范围和前景。