基因修饰细胞检定

基因修饰细胞检定（gene-modified cells control），医学-现代医学-药学领域-〔生物技术与生物制品鉴定〕-治疗用生物制品检定-生物技术药检定-基因治疗药物检定，依据药品质量标准，采用适当的检验方法，对基因修饰细胞制品的细胞数量及存活率、表型、生物学效力、内/外源因子、残留及安全性等各类检验项目进行检测分析，以确定其是否符合药品标准规定的检验活动。基因修饰细胞是利用生物化学方法将目的基因片段导入宿主细胞内，或者将特定基因片段从基因组中删除，从而使宿主细胞基因型发生改变或使原有基因型表达增强或减弱，这种脱氧核糖核酸（DNA）序列经过修改的细胞称为基因修饰细胞。基因修饰方式主要包括病毒载体、转座子系统及信使核糖核酸（mRNA）转染等方式。常见的基因修饰细胞包括CAR-T、TCR-T、CAR-NK、经基因修饰的造血干细胞和间充质干细胞等，其中CAR-T细胞在肿瘤治疗中疗效显著，并已有产品获批。基因修饰细胞产品与经典生物技术产品不同，其产品的一致性相对较差。